La neuropathie à axones géants est une maladie rare, fatale et qui provoque chez les jeunes patients une perte de mobilité, de sensibilité puis des dégâts au niveau du cerveau. Une vingtaine d’enfants en seraient touchés en France, et une centaine dans le monde. J’ai rencontré récemment la maman de Léon, petit garçon de 9 ans et demi, qui souffre de cette pathologie. Soumis à des traitements difficiles et ayant dû subir de très nombreuses opérations, Léon garde cependant un sourire extraordinaire et un merveilleux espoir porté par l’équipe du docteur Pascale Bomont, chercheuse à Lyon.
En effet, après vingt ans de recherche, le docteur Bomont a pu identifier les gènes responsables de ces maladies neuropathiques et est sur le point de lancer des essais cliniques visant à traiter le dérèglement du support des cellules.
Malheureusement, l’appel à projet lancé par cette équipe lyonnaise auprès du Ministère de la Santé n’a pas été retenu par ce dernier. J’ai donc interpellé François Braun afin qu’il étudie une nouvelle fois cette demande.
Alors que la France était l’un des berceaux de la thérapie génique, elle a perdu son avance sur ce marché et pour retrouver le rang qui était le sien, il est indispensable que des moyens financiers lui soient consacrés. Il est en effet de notre devoir de redonner espoir à tous ces enfants en attente d’un traitement salvateur.
Je vous invite à prendre connaissance de mon courrier en cliquant sur les photos ci-dessous :
